如何提高地中海贫血的治愈率

地中海贫血是一种罕见的疾病，临床治疗方法多，该病如何提高治愈率？

轻度贫困无需特殊治疗。中间型和重型地贫应采用以下方法治疗。

一、药物治疗:

1.一般治疗注意休息和营养，积极预防感染。适当补充叶酸和维生素e。

2.输血和去铁治疗 此法在目前仍是重要治疗方法之一。

红细胞输注 少量输注法仅适用于中间型α和β地贫，不主张用于重型β地贫。重β地贫早期应给予中、高输血，使患儿生长发育接近正常，防止骨病变。其方法是反复输注浓缩红细胞，使患儿血红蛋白含量达到120~150g/L，然后每2~4周输注浓缩红细胞10~15ml/kg，使血红蛋白含量维持在90~105g/L以上。但是，本法容易引起铁血黄素沉着症，应同时给予铁鳌合剂治疗。

3.铁鳌合剂 常用去铁胺（ deferoxamine ） ，可以增加铁从尿液和粪便排出，但不能阻止胃肠道对铁的吸收。通常在规则输注红细胞 1 年或 10～20 单位后进行铁负荷评估，如有铁超负荷（例如 SF >1000μg/L）、则开始应用铁鳌合剂。去铁胺每日25~50mg/kg，每晚1次连续皮下注射12小时，或加人等渗葡萄糖液中静滴8～12小时；每周5～7天，长期应用。或者加入红细胞悬液缓慢输注。 去铁胺副作用不大，偶见过敏反应，长期使角偶可致白内障和长骨发育障碍，剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素 C 与鳌合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用，剂量为200rng/日。

二、手术治疗：

1.脾切除 脾切除对血红查白 H 病和中间型β地贫的疗效较好，对重型β地贫效果差。脾切除可减弱免疫功能，5~6岁后实施，严格把握适应证。

2.造血干细胞移植异基因造血干细胞移植是目前能根治重β地贫的方法。如果有与HLA相匹配的造血干细胞供应商，应该作为治疗重型β地贫的优先方法。

三、其他特殊疗法:

基因活化治疗

应用化学药物可以增加γ基因的表现，或者减少α基因的表现，改善β贫困状态，临床使用的药物有基脲、5氮杂胞苷(5~AZC)、糖苷、马利兰、异烟胺等，现在正在探索中。

中医疗法:

(1)脾肾阳虚证:治疗方法:补肾健脾。方剂:十四味建中汤加减。黄芪20g、党参10g、白术10g、当归10g、熟地10g、茯苓10g、甘草10g、白芍10g、附子10g、补骨脂10g、肉苁蓉10g。偏阴虚者加何首乌10g、女贞子10g、玄参10g偏阳虚者加附件10g、仙灵脾10g黄疸未清者加线陈10g，泽泻10g。有血瘀者加赤芍10g、川雄10g、桃仁10g、红花10g。方解:本方基本上由十全大补汤基础和补肾药补骨脂、肉苁蓉等构成，四君子汤补中益气、健脾和胃、四物汤活血补血、补骨脂、肉苁蓉等补肾补阳温脾。

(2)肝肾阴虚证:治疗方法:滋养肝肾，补充血液。方剂:左回丸的味道。熟地15g、山药15g、山萸肉10g、菟丝子15g、枸杞子15g、何首乌15g、牛膝10g、鹿角胶10g、龟板胶10g、元参10g、女贞子12g、旱莲草10g、山药10g、丹皮10g，有黄疸者加茵陈、泽泻、栀子；腹中积块加三棱、莪术。方解:本方为滋补肾阴基本方左归丸味。

(3)湿热盛证:治法:以清利湿热为主，佐以益气养血。方剂:血府逐瘀汤和艾蒿汤加减。茵陈20g、茯苓10g、莪术10g、白术10g、泽泻10g、赤芍10g、当归10g、夏枯草10g、桂枝10g、甘草10g、桃仁10g、红花10g、香附10g、鳗鱼10g。气血两虚者加党参15g、黄芪30g、当归10g、白芍10g。方解:方中二苓、泽泻、白术健脾利水，桂枝内通阳气，气化宣传，排尿顺畅的线陈、栀子、夏枯草苦寒泻热，可以从下面解决湿热的邪恶。