CellGenesys公司放弃开发肌内血友病基因疗法

美国CellGenesys公司表示，最近临床前期的研究表明，血友病的IX因子基因治疗直接将目的基因送到肝脏比注射肌肉更有效。根据该资料和其他研究资料，公司主张不继续从事肌肉内运输目的基因的研究。该公司的执行副社长Joseph，Vallner博士说:最近发表的研究结果进一步支持我们长期执行的战略，强调血友病基因治疗中直接向肝脏运输基因。使用腺相关病毒载体系统，将人类IX因子基因直接输入肝脏(产生IX因子的器官)或肌肉中，将目的基因直接输送到肝脏，270天后也能检测出IX因子蛋白。但是，由于将基因引入肌肉产生强烈的抗体反应，因此无法测量IX因子。Vallner说:这项研究和其他研究提供了临床前期的资料。这些是人体临床试验所必需的，试验计划明年开始。