近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价210万美元(约1448万元),堪称史上最贵药。这个名为Zolgensma的基因疗法可取代所有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)儿童患者终身的慢性治疗。
SMA是一种遗传性疾病,如果不治疗,患者通常会在2岁之前死亡。科学家们认为,造成SMA的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质出了问题,使得神经讯号的传递受到阻碍,造成肌肉的收缩失常。据悉,每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。
Zolgensma的基因疗法原理是,将新DNA引入体内以纠正错误基因。美药管局称,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能。在临床试验中,15名1型SMA患儿接受了Zolgensma治疗,随访24个月时,所有患儿仍然存活并且不需要永久性的呼吸支持。Zolgensma将患儿活过2岁的概率从原先不到10%提高到100%。患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。
其中,在接受高剂量疗法的12名患儿中,11名患儿能够维持头部竖直超过3秒,在没有帮助的情况下坐直超过5秒,其中9名患儿可以坐直30秒以上,2名患儿可以独自站立、在辅助下行走和独立行走,有些患儿甚至在接受治疗近4年后药效都没有下降,这些都是1型SMA患者本来无法达到的。
副作用方面主要是肝功受损和呕吐,需要定期检查肝功能。因此,这个价格似乎能理解了。只要一针,疗效显著且持久,副作用相对可控,给与SMA苦苦斗争的家庭带来治愈的希望。
虽然是一次性给药,但定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元),这是目前世界上最昂贵的药物,不过诺华表示,可以5年分期付款。对于高出天际的治疗价格,药企方面解释称,公司使用了基于价值的定价框架,将Zolgensma的价格定在低于多个既定基准的50%左右,其中包括当前10年期的慢性SMA治疗成本。据悉,一般情况下,10年期的慢性SMA治疗成本大约为410万美元。
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