确诊患有线粒体脑肌病时，可以选择基因治疗。通过修复突变的mtDNA缓解病情，目前临床上比较常用的是人胞质体对缺陷细胞进行基因补救；也有应用核酸肽对线粒体基因缺陷进行治疗的，促使mtDNA得到复制，对病情能起到很好的缓解作用。另外还可以选择细胞移植治疗、激活过氧化物酶体增殖物等方法进行治疗。