氨甲蝶呤是抗代谢疗法药物，即是抗肿瘤药，或预防移植体对宿主反应(排斥)之葯物。所以它能够压抑骨髓活动及引致肝炎。是目前最重要的控制性抗风湿药物之一。这是因为它能减轻部份白血球(抗体）发炎症活动，进一步阻慢骨骼的损害。本药仅可由对于抗代谢疗法具有知识及经验之医师使用。高剂量治疗恶性疾病曾有死亡之报告。