肌肉萎缩症药物治疗
肌肉萎缩症在国际医学领域是不治之症,世界著名物理学家霍金就是因为染上该疾病最终丧失生活能力。一篇名为《姜黄素衍生物ASC-J9降解雄激素受体治疗脊髓延髓肌萎缩症(SBMA)》的研究成果给这一难题的攻克带来曙光。
现状传统治疗代价巨大
肌肉萎缩症开始时是两下肢肌肉无力,逐渐向身体近端肌肉发展,然后一点点失去行走能力,头不能转,讲话困难,最后全身瘫痪,患者的寿命也受到很大影响。该病跟色盲一样属于遗传疾病,因发病机理在雄激素受体基因突变,患者大部分为男性,全球每4万人就有1例,主要发病年龄段在30~50岁之间。
几十年来科学家提出各种治疗方法,但收效甚微。传统的避免家族遗传的办法,是在患者青春期时手术“阉割”去除雄激素,虽然避免了症状的加剧,但代价是失去性生活和生殖能力。
试验老鼠身上注射药剂
姜黄素衍生物,是从最常见的生姜中提取的。生姜用于治疗男性激素引起的疾病。实验是在120只小老鼠身上进行的。把前爪涂有红墨水、后爪涂有蓝墨水的患有脊髓性肌肉萎缩症的小老鼠放在一张白纸上,当老鼠慢慢爬过,白纸上留下的是一条条拖行的红蓝模糊痕迹。在注射实验药剂后,小老鼠的行动明显利索了许多———一步一个脚印地往前爬,白纸上留下一朵朵红蓝小花。比较有趣的发现是,注射药物后,小老鼠不仅身体复原,性能力也未受到影响,还能正常“娶妻生子”。
该研究成果应用到临床尚需时日,药物的安全性还要进一步实验,申请人类一期研究之后,才能确定时间预期。一旦通过临床试验证实疗效,将成为全世界第一种真正可以用于治疗肌肉萎缩症的药物。
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